martes, 31 de diciembre de 2013

diciembre 31, 2013
ESTADOS UNIDOS, 31 de diciembre de 2013.- Dillon Papier va a la escuela, le encanta el béisbol y canta las melodías de su banda favorita.

El niño de 11 años de edad también está luchando por su vida, y forma parte de un ensayo clínico de un medicamento experimental para una enfermedad genética rara y fatal.

The Wall Street Journal siguió a un grupo de padres y científicos cuya colaboración aceleró el desarrollo de un fármaco prometedor y amplió los límites de la investigación médica.


Dillon Papier se sienta con sus compañeros durante el almuerzo en su escuela el mes pasado. Él tiene una enfermedad rara y fatal llamada enfermedad de Niemann-Pick tipo C que con el tiempo le robará la movilidad, el habla y la capacidad de tragar. Hay aproximadamente 500 casos diagnosticados de la enfermedad en todo el mundo. La familia de Dillon ha puesto su esperanza en un tratamiento experimental que está siendo probado en el Instituto Nacional de Salud en Bethesda.


Darrile Papier sostiene a Dillon antes de que sea sometido a cirugía cerebral, el 12 de febrero de 2013. Los cirujanos implantaron un catéter en la cabeza de Dillon para administrar la medicina experimental ciclodextrina directamente al cerebro. Los pacientes que comienzan a manifestar síntomas de este mal durante la niñez rara vez viven más allá de sus años de adolescencia. Dillon fue diagnosticado a los 3 años.


Dillon en la sala de operaciones en el NIH Clinical Center mientras los cirujanos implantan el catéter conocido como depósito de Ommaya. Christopher Austin, director del instituto involucrado con el ensayo de ciclodextrina, dijo que los propios padres "nos dijeron que estaban dispuestos a ser nuestros socios en este tratamiento poco convencional". Tres niños fueron sometidos a la cirugía cerebral durante el ensayo antes de que problemas inesperados obligaran a los médicos a detener el estudio en abril de 2013.


Dillon despierta poco a poco después de la cirugía. Él estuvo en el hospital por una semana. Los catéteres en los tres pacientes se retiraron finalmente después de contraer una infección en dos de tres de los pacientes en el ensayo, incluyendo Dillon.


Dillon toma su medicamento en su domicilio, en Frederick, Maryland, antes de ir la escuela el 22 de noviembre de 2013. El ensayo de la droga ciclodextrina se reinició en septiembre. Los médicos empezaron a administrar el fármaco a través de una punción lumbar en lugar del depósito de Omayya. Dillon también toma una droga llamada Zavesca dos veces al día. Los médicos esperan que la Zavesca retrase la progresión de la enfermedad. Tras tomar su medicina, toca la guitarra al ritmo de un vídeo de los Imagination Movers, una banda que ha conocido y visto tocar en persona. Trata de imitar sus movimientos de baile antes de ir a la escuela.


A Dillon ya le queda chica su mesa favorita, donde ha comido comidas desde que era un niño pequeño. Sus rodillas ya no caben, pero todavía disfruta comer su desayuno allí.


Darrile Papier ayuda Dillon a ponerse sus órtesis antes de la escuela. Dillon puede caminar sin ellos, dice su madre, pero constituyen un apoyo. La enfermedad de NPC puede erosionar el equilibrio de un paciente, Dillon prefiere caminar descalzo.

Las clases comienzan a las 8:55 am, pero Dillon sigue su propio horario y con frecuencia llega tarde. Los maestros dicen que Dillon logra más cuando él está bien descansado, por lo que son flexibles en cuanto a su horario.


Dillon habla con sus amigos durante el almuerzo. Le encanta ir a la escuela y tiene una personalidad extrovertida. Dondequiera que vaya en el campus, la gente lo llama por su nombre. "Él es como el alcalde", comenta su padre, Mark Papier.


Dillon trabaja con su ayudante de instrucción, Lisa Bessell, aprendiendo acerca de la brújula en la clase de geografía. Lisa trabaja con Dillon durante todo el día. Dillon asiste a las clases regulares en quinto grado, pero también tiene clases especiales de educación en lectura y matemáticas, así como de habla, terapia ocupacional y física.


Dillon acaba de lanzar un tiro de hockey durante una clase especial de uno-a-uno con el profesor de educación física. El fisioterapeuta de Dillon y el maestro de educación física crearon un programa para fortalecer su equilibrio y habilidades motoras.


Dillon y Darrile Papier llegan a la casa de un vecino para jugar después de la escuela. La familia Costanzo tienen cuatro hijos. Cristina Costanzo, de 11 años, está en el quinto grado con Dillon y es una de sus mejores amigas. "Él es básicamente parte de su familia", dice Darrile Papier.


Dillon juega en el sótano con Antonio Costanzo, de 4 años, y Sophia Costanzo, de 6. "Cada vez que va con ellos es una fiesta", dice Darrile Papier.


Marcos Papier, el padre de Dillon, ve junto con su hijo una repetición de "Seinfeld", uno de sus programas favoritos. Maestro de estudios sociales y entrenador de béisbol, Mark Papier recientemente se sometió a un reemplazo de cadera doble. Dillon comparte la pasión de su padre por el béisbol, llevando a su bola el guante en todas partes.


Darrile Papier ayuda Dillon cepillarse los dientes antes de acostarse. A Dillon le gusta acostarse tarde. "Él no quiere perderse nada", dice su madre.


Dillon con su madre en los Institutos Nacionales de la Salud para su infusión mensual de ciclodextrina el 25 de noviembre de 2013. Los médicos detectaron una medida temporal de mejoría después de las infusiones de ciclodextrina de Dillon a principios de este año. El fármaco ha demostrado ser un tratamiento extraordinario para los ratones y gatos con la enfermedad de NPC. Los científicos del NIH esperan aprender en los próximos meses si también puede ayudar a los niños. Dillon habrá recibido su cuarta dosis el 16 de diciembre.


Forbes D. Porter, investigador principal del estudio NIH y el médico de Dillon, saluda al niño después de su última infusión de ciclodextrina. Ellos comparten un estrecho vínculo. Cuando Dillon llega al hospital, se dice en voz alta por los pasillos, "Llamando al Dr. Porter, llamando al Dr. Porter". (Traducción de un artículo de Amy Dockser Marcus para Photo Journal - WSJ con fotografías de Melissa de Oro)